2023年，包括全球首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy在内的四款基因治疗方案相继获批上市，标志着基因编辑疗法进入商业化元年。当前，基因治疗适应症正逐步向难靶向病、常见病、慢性病变迁，带来新的投资机遇，同时面临规模化生产难题和安全性风险挑战。近期国新基金邀请苏州星明优健生物技术有限公司高级总监、副总裁谭畅围绕“基因治疗发展趋势及投资机遇”进行专题分享。本文在梳理分享专家观点的基础上，参考大量研究报告对基因治疗发展趋势进行深入分析和研究。

一、基因治疗特点及优势

基因治疗是一种通过修改患者基因来治疗和预防疾病的医学技术。按其作用机制，主要分为基因增补和基因编辑两类。其中，基因增补技术利用载体将正常基因导入靶细胞，以弥补自身基因缺陷导致的功能缺失，或导入抑制致病基因的核酸序列（如siR ……